① MDS為何可以採用去甲基化治療
去甲基化屬表觀遺傳學范疇。由於大量的研究發現，MDS患者中許多抑癌基因都有異常高度甲基化，導致這些關鍵基因功能失活，失去對癌基因的控制，導致發病。基於此理論，去甲基化治療被提出並在臨床得到較好的療效。
目前去甲基化葯物有5-阿扎胞苷（Azacitidine，AZA）和5-阿扎-2-脫氧胞苷（Decitabine，地西他濱）可降低細胞內DNA總體甲基化程度，並引發基因表達改變。兩種葯物低劑量時有去甲基化作用，高劑量時有細胞毒作用。AZA和地西他濱在MDS治療中的具體劑量方案仍在優化中。高危MDS患者是應用去甲基化葯物的適宜對象；低危並發嚴重血細胞減少和（或）輸血依賴患者也是去甲基化葯物治療的適宜對象。療程增加可提高AZA或地西他濱治療的有效率。
1、AZA：
MDS中高危患者應用AZA 75mg/m2皮下注射或靜脈輸注共7 d，28d為1個療程為目前推薦方案。AZA可明顯改善患者生活質量，減少輸血需求，明顯延遲高危MDS患者向AML轉化或死亡的時間。即使患者未達完全緩解，AZA也能改善生存。在毒性能耐受及外周血常規提示病情無進展的前提下，AZA治療6個療程無改善者，換用其他葯物。
2、地西他濱：
地西他濱推薦方案為20 mg?m——2?d——1靜脈輸注，共5 d，4周為1個療程。多數患者在第2個療程結束起效，並且在同一時間點達到最佳效果。通常足量應用地西他濱3——4個療程無效再考慮終止治療。
在中國，地西他濱首先在臨床使用，已將近3年，各地血液學專家仍然繼續探索該葯的更佳的使用方法及劑量，已達到更好的療效和維持時間。5-阿扎胞苷也將上市。對中高危MDS而言，目前，除了傳統的化療，及其他還在研發的新方法，去甲基化治療是相對副作用較輕並有一定療效的治療方法。